Ученые из Онкологического центра MD Anderson при Техасском университете представили результаты клинического исследования I/II фазы нового препарата пивекимаб сунирин (PVEK) — первого в своем классе конъюгированного антитела. Лекарство показало высокую эффективность у пациентов с бластическим плазмоцитоидным дендритноклеточным новообразованием (БПДКН) — редкой и агрессивной формой рака крови, поражающей кожу, костный мозг и лимфоузлы.

Доктор Навин Пеммараджу, руководивший исследованием вместе с коллегой Навалом Давером, озвучил данные на ежегодной встрече Американского общества клинической онкологии (ASCO). В первой линии терапии у 33 пациентов с впервые диагностированным БПДКН общий уровень ответа составил 85%, а полная ремиссия достигнута в 70% случаев. Медиана выживаемости — 16,6 месяцев.

Этим пациентам нужны более эффективные методы лечения, и мы рады, что PVEK демонстрирует отличные результаты, — говорит Пеммараджу.

По его словам, препарат может стать новым стандартом терапии.

Сейчас стандартом считается таграксофусп-эрзс, одобренный FDA в 2018 году. Он тоже нацелен на белок CD123, который в больших количествах присутствует на поверхности клеток БПДКН. PVEK — следующее поколение терапии против CD123. Это конъюгированное антитело: оно доставляет токсин прямо в раковые клетки, уничтожая их.

В исследовании участвовали 84 взрослых пациента с CD123-положительным БПДКН:

• 33 — с первичным диагнозом,
• 51 — с рецидивом или устойчивой к лечению формой болезни.

Препарат вводили внутривенно раз в 21 день в амбулаторных условиях. Основной побочный эффект — периферические отеки, но они обратимы и контролируемы.

Ученые считают, что PVEK можно комбинировать с другими методами лечения, и планируют дальнейшие испытания.

Это исследование важно по трем причинам:

1. Редкие болезни часто остаются без внимания — БПДКН встречается у единиц, и для таких пациентов каждый новый препарат — шанс.
2. ADC-терапия (конъюгированные антитела) — перспективное направление — она точечно бьет по раку, минимизируя вред для здоровых тканей.
3. Доказана эффективность в первой линии — если PVEK утвердят как стандарт, это изменит подход к лечению БПДКН с самого начала.

Хотя результаты обнадеживают, выборка небольшая (84 пациента), а медиана выживаемости (16,6 месяцев) не говорит о долгосрочном контроле болезни. Кроме того, у ADC-препаратов бывают серьезные токсические эффекты — периферические отеки в данном случае, но при масштабировании могут выявиться и другие.

Ранее ученые сообщили, что сахар в крови повышает вероятность развития рака.