Боковой амиотрофический склероз (БАС) — это быстро прогрессирующее заболевание нервной системы, при котором гибнут двигательные нейроны в спинном мозге, отвечающие за сокращение мышц. В среднем пациенты живут всего три года, а эффективных методов лечения пока нет. Ученые до конца не понимают, почему возникает БАС, но известно, что нейровоспаление — чрезмерная активность иммунных клеток в спинном мозге — ускоряет гибель нейронов. Возможно, подавление этого воспаления поможет замедлить болезнь.

Нейровоспаление — это хроническая реакция иммунной системы в нервной ткани, при которой клетки-защитники (например, микроглия) начинают атаковать не только патогены, но и собственные нейроны, выделяя токсичные белки.

Команда Элизы Джакомелли и Лоренца Штудера из онкоцентра Memorial Sloan Kettering (США) создала миниатюрные модели спинного мозга из стволовых клеток, чтобы изучать БАС в лаборатории. В этих «микротканях» есть и двигательные нейроны, и иммунные клетки. Оказалось, что модели, выращенные из клеток пациентов с БАС, выделяют больше воспалительных белков, чем здоровые образцы. Со временем нейроны в них погибают — почти как в настоящем больном организме.

Результаты опубликованы в издании Stem Cell Reports.

Ученые проверили 190 одобренных FDA препаратов и обнаружили, что одна группа лекарств снижает уровень воспаления до нормы, а заодно и защищает нейроны от гибели. Теперь эти микроткани можно использовать для массового поиска новых лекарств и изучения БАС с учетом индивидуальных особенностей пациентов.

Этот метод позволяет:

• Быстрее тестировать лекарства — вместо долгих испытаний на животных можно сразу проверить сотни препаратов на человеческих клетках.
• Учитывать индивидуальные различия — микроткани создают из клеток конкретных пациентов, значит, можно подбирать терапию точнее.
• Углубить понимание БАС — если выяснить, какие именно воспалительные механизмы убивают нейроны, можно создать более таргетированное лечение.

Микроткани — это упрощенная модель. В реальном организме на нейроны влияют не только иммунные клетки, но и сосуды, гематоэнцефалический барьер, сигналы от мышц. Возможно, препараты, работающие «в пробирке», окажутся неэффективными в живом теле. Кроме того, исследование не назвало конкретные лекарства, что затрудняет оценку их потенциальной токсичности или побочных эффектов.

Ранее ученые вернули речь парализованному человеку.