В Бохуме команда врачей впервые успешно применила CAR T-клеточную терапию для лечения двух пациентов с редким аутоиммунным заболеванием периферической нервной системы. Суть метода в том, что собственные иммунные клетки пациентов модифицируют так, чтобы они находили и уничтожали В-лимфоциты — те самые клетки, которые вызывают аутоиммунную реакцию. Это первый в мире клинический случай, когда CAR T-клетки использовали для лечения тяжелой формы аутоиммунной нейропатии.

CAR T-клеточная терапия — метод, при котором у пациента берут Т-лимфоциты (клетки иммунитета), изменяют их гены так, чтобы они научились находить и убивать определенные «плохие» клетки (например, раковые или, как здесь, аутоиммунные В-лимфоциты), а затем возвращают обратно в организм.

Результаты опубликованы в издании The Lancet Neurology.

Пациенты страдали хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатией (ХВДП) — болезнью, которая приводит к параличу, потере чувствительности и часто к тяжелой инвалидности. До сих пор эффективных методов лечения, особенно для устойчивых форм, почти не было. CAR T-клеточную терапию уже почти десять лет применяют в гематологии, но для аутоиммунных заболеваний нервной системы ее раньше не тестировали.

Как это работает? У пациентов взяли кровь, выделили Т-клетки и с помощью генной инженерии «научили» их распознавать вредные В-клетки. Модифицированные клетки вернули в организм. В первые дни после процедуры у пациентов были умеренные побочные эффекты — слабость, температура, но их быстро купировали. Уже через несколько дней патогенные В-клетки исчезли из крови, а состояние пациентов начало улучшаться. Они смогли снова ходить, некоторые — впервые за годы.

Мы увидели, что CAR T-клетки могут быть эффективны даже при тяжелых аутоиммунных заболеваниях нервной системы, — говорит профессор Иеремиас Мотте, ведущий автор исследования. — Это стало возможным благодаря совместной работе неврологов и гематологов.

В Бохуме уже пролечили 11 пациентов с разными нейроиммунными заболеваниями, включая миастению и синдром жесткого человека.

Мы открываем новую главу в лечении аутоиммунных болезней, — говорит Мотте. — Точная медицина больше не фантастика.

Польза исследования

• Прорыв в лечении ХВДП — у пациентов с тяжелыми формами появился реальный шанс на улучшение.
• Расширение применения CAR T-клеток — метод, ранее использовавшийся только против рака, теперь может помочь при аутоиммунных заболеваниях.
• Снижение зависимости от пожизненной иммуносупрессии — однократное лечение вместо постоянных препаратов.

Однако исследование включает всего двух пациентов — слишком мало для однозначных выводов. Кроме того, долгосрочные эффекты неизвестны: возможно, через несколько лет В-клетки вернутся, и терапию придется повторять.

Ранее ученые создали иммунные клетки для борьбы с деменцией.