6 марта 2025 года FDA одобрило первый препарат для лечения макулярной телеангиэктазии 2 типа (MacTel) — редкого заболевания сетчатки, которое постепенно лишает людей четкого зрения.

До этого момента врачи могли лишь наблюдать, как пациенты теряют способность читать, различать лица и видеть мелкие детали.

Новое средство — ENCELTO (ревакинаген тарорецел-луэй) — это хирургически имплантируемое устройство, которое замедляет прогрессирование болезни.

Разработка принадлежит компании Neurotech Pharmaceuticals, но за ней стоит долгая работа ученых из Scripps Research и Lowy Medical Research Institute. Глава института, Мартин Фридлендер, еще в 2009 году доказал, что MacTel — это не просто сосудистая патология, а нейродегенерация: гибель светочувствительных клеток сетчатки. Тогда же его команда показала, что введение нейропротекторного белка CNTF может защитить эти клетки.

ENCELTO — это капсула с генетически модифицированными клетками, которая вживляется в глаз и годами выделяет CNTF, поддерживая здоровье сетчатки. В клинических испытаниях устройство замедлило потерю зрения на два года, но анализы показали, что оно может работать и дольше — у некоторых пациентов уровень белка оставался стабильным даже через 14,5 лет. Сейчас его тестируют и для других болезней, например, глаукомы.

Это первый случай, когда клеточная терапия с нейропротектором одобрена для лечения нейродегенерации, — говорит Фридлендер. — Для ученого нет ничего ценнее, когда открытие из лаборатории становится реальным лекарством.

История ENCELTO началась с фундаментальных исследований, но решающий толчок дала семья Лоуи, у которой диагностировали MacTel. Их поддержка помогла объединить усилия ученых, клиницистов и фармкомпаний.

Польза разработки

• Первый прецедент: Успех ENCELTO открывает путь для аналогичных методов лечения других нейродегенеративных заболеваний, включая болезни Альцгеймера и Паркинсона.
• Долгосрочный эффект: Устройство работает годами без замены — это прорыв в адресной доставке лекарств.
• Междисциплинарность: Проект показал, как фундаментальная наука (исследования глии и фоторецепторов) трансформируется в практическое решение.

Отметим, что хотя ENCELTO замедляет прогрессирование MacTel, оно не восстанавливает утраченное зрение. Кроме того, хирургическая имплантация — это всегда риски (инфекции, отторжение). Устройство требует пожизненного мониторинга, а его стоимость может ограничить доступность.

Ранее ученые отметили, что потребление рыбы сокращает риск глазных заболеваний.