Ученые сделали важный шаг в изучении миелодиспластического синдрома (МДС) — неизлечимого рака крови, который часто перерастает в агрессивный лейкоз. Исследователи из Бирмингемского университета создали лабораторную модель, которая позволяет быстрее и точнее тестировать новые методы лечения и диагностики.

Команда под руководством доктора Паломы Гарсии изучила клетки крови пациентов с МДС и подтвердила, что мутация гена CEBPA провоцирует переход болезни в острый миелоидный лейкоз (ОМЛ).

Результаты опубликованы в издании Nature Communications.

Как это работает

• Взяли клетки пациента с МДС и перепрограммировали их в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPSC) — «универсальные» клетки, способные превращаться в любые другие.
• В лаборатории вырастили из них белые и красные кровяные клетки, которые вели себя так же, как у реального пациента.
• Затем внесли мутацию CEBPA, которая появилась у больного через два года после диагноза. Это резко ухудшило состояние: здоровых клеток стало меньше, а аномальные начали бесконтрольно делиться, не реагируя даже на химиотерапию.

Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPSC) — обычные клетки (например, кожи), которые «перепрограммировали» в эмбриональное состояние. Они могут превращаться в любые ткани: нейроны, клетки сердца или, как в этом исследовании, — крови. Это идеальный инструмент для моделирования болезней.

Почему это важно

• Новая модель точнее имитирует болезнь, чем искусственные клеточные линии.
• Мутация CEBPA — ключевой триггер агрессивного лейкоза, а значит, на нее можно нацелить терапию.

Теперь мы можем воссоздавать мутации, приводящие к раку, и тестировать лекарства прямо в пробирке, — говорит доктор Гарсия.

Профессор Констанце Бонифер добавляет:

Мы не просто наблюдали за клетками, но и отследили, как мутация перестраивает работу ДНК, запуская злокачественный процесс.

Польза исследования

• Ускорение разработки лекарств: модель на iPSC позволяет быстро проверять сотни препаратов без риска для пациентов.
• Персонализированная медицина: можно изучать мутации конкретного больного и подбирать терапию.
• Ранняя диагностика: если подтвердится роль CEBPA, анализ на эту мутацию поможет предсказать риск ОМЛ.

Модель основана на клетках одного пациента — нужны дополнительные исследования, чтобы убедиться, что мутация CEBPA одинаково влияет на всех больных МДС. Кроме того, iPSC-технологии пока дороги и сложны для массового внедрения.

Ранее ученые разработали тройной удар по лейкемии.