Исследователи из Dana-Farber/Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center и Broad Institute (MIT и Harvard) разгадали загадку одной из самых агрессивных опухолей мозга у детей — ETMR.

Эта редкая болезнь долго оставалась черным ящиком, но теперь ученые увидели, как она устроена изнутри.

Оказалось, опухоль копирует поведение клеток развивающегося мозга. Она состоит из «незрелых» стволовых клеток и более „взрослых“ нейроноподобных. Первые бесконтрольно делятся, вторые — помогают им выживать, посылая сигналы через белки FGFR и NOTCH.

Если заблокировать эту связь, опухоль может остановиться. Уже есть первый успешный случай: ребенку помог препарат, подавляющий FGFR, — его применили экспериментально.

Результаты опубликованы в издании Nature Cancer.

Мы впервые рассмотрели ETMR на уровне отдельных клеток, — говорит доктор Мариэлла Фильбин. — Опухоль — как банда: каждый делает свое дело, но вместе они опасны. Наша задача — разрушить их взаимодействие.

Что за этим последует:

• Тестирование уже одобренных лекарств против FGFR и NOTCH.
• Разработка терапии, которая «выключит» главный генетический переключатель опухоли — кластер C19MC.

Работу поддержали ведущие онкоцентры США и Европы.

Итак, ученые нашли ахиллесову пяту опухоли, которая убивает детей за месяцы. Теперь есть конкретные мишени для терапии — белки FGFR/NOTCH. Важно, что часть препаратов уже одобрена: значит, клинические испытания можно начать быстро. Кроме того, открытие показывает, как опухоли имитируют эмбриональное развитие — это ключ к пониманию и других раков.

Однако пока рано говорить о прорыве: один случай успешного лечения — не статистика. FGFR-ингибиторы работают не у всех пациентов с другими опухолями, возможны резистентность и побочки. А терапия против C19MC — лишь в пробирке.

Ранее ученые пришли к выводу, что ожирение сокращает годы жизни у детей с онкологией.