В Virginia Tech ищут способ точнее лечить детский рак мозга. Ученые работают над терапией, которая будет убивать опухоль, не трогая здоровые клетки. Деньги на исследование дал The Children’s Cancer Foundation — фонд из Балтимора, который помогает детям с онкологией.

Глиобластома — редкий, но смертельно опасный вид опухоли мозга у детей. Она быстро растет, почти не поддается лечению, а выжившие часто остаются с тяжелыми неврологическими осложнениями.

Наша цель — создать терапию, которая будет и точнее, и эффективнее, — говорит Кэтлин Малвейни, биолог из Fralin Biomedical Research Institute.

Ее команда изучает белок KAT6A — он помогает раковым клеткам выживать. Сейчас есть экспериментальные препараты, которые действуют на KAT6A и его «собрата» KAT6B, но ни один не нацелен только на KAT6A. Малвейни проверяет, смогут ли селективные соединения против этого белка остановить глиобластому.

Еще одна задача — доставить лекарство прямо в опухоль. Гематоэнцефалический барьер — естественная защита мозга — мешает большинству препаратов проникнуть внутрь. Ученые попробуют обойти его с помощью фокусированного ультразвука: он временно «открывает» барьер, пропуская лекарство. Первым испытают соединение Pf9363 — оно блокирует только KAT6A.

Исследование продлится год. Если все сработает, новый метод поможет почти половине детей с глиобластомой, у которых есть определенные генетические мутации. Это также станет первым шагом к клиническим испытаниям комбинированной терапии.

Этот проект может преобразить лечение детской глиобластомы. Сейчас терапия либо слишком токсична, либо недостаточно эффективна. Если ученые докажут, что таргетное подавление KAT6A работает, а ультразвук безопасно доставляет препараты в мозг, это:

• Уменьшит побочные эффекты (дети не будут страдать от последствий химии или облучения).
• Увеличит шансы на ремиссию для пациентов с устойчивыми формами рака.
• Даст основу для персонализированной медицины — лечения, подобранного под генетику опухоли.

Главный риск — KAT6A может оказаться не единственным ключевым белком в развитии глиобластомы. Опухоли мозга известны гетерогенностью: даже если подавить один путь, раковые клетки найдут обход. Кроме того, ультразвуковая доставка лекарств пока тестируется в основном на взрослых — у детей гематоэнцефалический барьер может реагировать иначе.

Ранее ученые сообщили, что ожирение отнимает у детей с онкологией годы жизни.