Если в ней возникают мутации, клетки мозга теряют энергию, накапливают повреждения и погибают. Раньше исправить эти ошибки было почти невозможно, но теперь ученые нашли способ редактировать мтДНК, как текст в документе.

Результаты опубликованы в издании Genes & Diseases.

Среди главных инструментов — системы вроде mitoZFN и mitoTALEN, которые работают как молекулярные ножницы: вырезают поврежденные участки ДНК. Еще есть DdCBE и TALED — они точечно меняют «буквы» генетического кода без разрывов. Это как заменить одну опечатку в книге, не рвая страницу.

Проблема в доставке: как заставить эти инструменты добраться до митохондрий? Испытывают разные методы:

• Вирусы-почтальоны (например, AAV), которые проникают в клетки.
• Наночастицы с липидной оболочкой, растворяющиеся в нужном месте.

Эксперименты на животных уже показали, что редактирование снижает долю мутаций и возвращает митохондриям работоспособность.

Но предстоит решить две задачи:

1. Убедиться, что метод не задевает здоровые гены.
2. Добиться долгосрочного эффекта.

Если все получится, терапия сможет адаптироваться под индивидуальные мутации пациентов. Это не просто лечение симптомов — а попытка устранить причину болезней, против которых сегодня медицина почти бессильна.

Как эксперт отмечу:

• Точечное воздействие. Большинство лекарств лишь замедляют прогрессирование болезней, а редактирование мтДНК может их остановить.
• Персонализация. Мутации у пациентов различаются — технологии вроде TALED позволяют подобрать «ключ» под каждый случай.
• Новый взгляд на терапию. Успех в этой области даст толчок к разработке методов редактирования для других генетических заболеваний.

Основной риск — непредсказуемость долгосрочных эффектов. Митохондрии взаимодействуют с ядерной ДНК, и их искусственное изменение может нарушить тонкий баланс. Пока нет данных, как такие вмешательства скажутся через 10–20 лет.

Ранее ученые нашли способ изменять уровень митохондриальных мутаций.