Оказалось, у этого гена есть скрытая функция, и именно она запускает опасные процессы в мозге.

Исследователи использовали искусственный интеллект, чтобы разобраться в механизме и даже найти потенциальное лекарство — вещество NCT-503, которое блокирует вредное влияние гена.

Результаты опубликованы в журнале Cell.

Почему это важно

• Примерно каждый девятый человек старше 65 лет сталкивается с Альцгеймером.
• Лишь у небольшого процента пациентов болезнь вызвана известными мутациями.
• У большинства —  «спонтанная» форма, причины которой до сих пор были загадкой.

Раньше считалось, что PHGDH просто участвует в выработке аминокислоты серина.

Но ИИ помог выяснить: у этого белка есть  «вторая работа» — он вмешивается в работу ДНК, нарушая баланс в клетках мозга.

Это и приводит к болезни.

Ученые проверили NCT-503 — вещество, которое слабо влияет на основную функцию гена, но мешает его «побочной активности».

Тесты на мышах показали:

• Память улучшилась.

• Тревожность снизилась.

• Развитие болезни замедлилось.

Пока метод не идеален — у мышей искусственно вызванный Альцгеймер, а не спонтанный. Но это первый шаг к созданию таблетки, которая сможет предотвращать болезнь, а не бороться с последствиями.

Сейчас у нас есть кандидат в лекарства с доказанной эффективностью. Возможно, это начало нового класса препаратов, — говорит профессор Шэн Чжун.

Это исследование меняет правила игры в лечении Альцгеймера. Раньше терапия фокусировалась на амилоидных бляшках, но к моменту их появления мозг уже серьезно поврежден. Теперь же ученые нашли более раннюю мишень — путь, который запускает болезнь до образования бляшек.

Что это дает

• Профилактику — если подавлять PHGDH, можно снизить риск развития болезни.
• Новый класс лекарств — не просто «чистильщики» бляшек, а блокираторы причины.
• Персонализированный подход — у людей разный уровень экспрессии гена, значит, лечение можно подбирать точнее.

Главный плюс — NCT-503 уже проникает через гематоэнцефалический барьер, а значит, его можно принимать в таблетках, в отличие от современных инъекционных препаратов.

Ранее ученые выяснили, что болезнь Альцгеймера повреждает мозг в два захода.