Ученые создали систему доставки генной терапии в легкие
Генетические болезни легких можно победить, если доставить лекарство прямо в нужные клетки — и ученые нашли, как это сделать.
Ученые совершили важный прорыв в лечении болезней легких — они создали систему доставки лекарств, которая доставляет генную терапию прямо в легкие.
Это открывает новые возможности для пациентов с раком легких и муковисцидозом.
Исследованием руководил Гаурав Сахей из Фармацевтического колледжа Университета Орегона, работа велась совместно с Орегонским университетом здоровья и науки и Хельсинкским университетом.
Результаты опубликовали в двух журналах — Nature Communications (1) и Journal of the American Chemical Society (2).
Ученые протестировали более 150 материалов и обнаружили новый тип наночастиц, способных безопасно доставлять матричную РНК и инструменты для редактирования генов в клетки легких.
В экспериментах с мышами терапия замедлила рост рака легких и улучшила их работу при муковисцидозе — заболевании, вызванном всего одной «сломанной» генетической инструкцией.
Также разработали химический метод, позволяющий создать целую библиотеку липидов для наноносителей. Эти материалы — основа новой системы доставки, и их можно адаптировать для разных органов, объясняет Сахей.
Упрощенный метод синтеза поможет быстрее разрабатывать терапию для разных болезней, — говорит он. — Мы смогли и активировать иммунитет против рака, и восстановить работу легких при генетическом заболевании — без серьезных побочных эффектов.
В команду вошли исследователи из Университета Орегона, OHSU и Хельсинкского университета.
Наша цель — создавать безопасные и эффективные методы лечения, доставляя нужные генетические инструменты точно в цель, — говорит Сахей. — Это большой шаг вперед.
Этот метод может стать ключом к лечению не только рака и муковисцидоза, но и других генетических заболеваний легких. Точная доставка снижает риск побочных эффектов, а значит, терапия станет безопаснее. Кроме того, технология позволяет быстро создавать новые варианты наноносителей — это ускорит разработку лекарств.
Пока испытания проводились только на мышах — эффективность и безопасность для людей еще не доказана. Также неясно, как долго наночастицы остаются в легких и не вызовут ли они со временем нежелательных иммунных реакций.
Ранее ученые открыли секрет метаболизма грибка, вызывающего опасное заболевание легких.
