Завершилось успешное испытание вещества для пациентов с синдромом Дауна

Проект ICOD, или Улучшение состояния при синдроме Дауна, — новаторское исследование, направленное на решение когнитивных проблем, связанных с синдромом Дауна, — продемонстрировал безопасность лечения молекулой AEF0217, разработанной французской компанией Aelis Farma, а также ее эффективность в улучшении когнитивных функций у пациентов.

Исследование проводилось под руководством Научно-исследовательского института госпиталя дель Мар.

В этой фазе исследования (фаза ½ проекта), финансируемой Европейским союзом в рамках программы Horizon 2020 R+D и компанией Aelis Farma, приняли участие 29 человек с синдромом Дауна в возрасте от 18 до 35 лет с легкой или умеренной инвалидностью. Цель состояла в том, чтобы проверить безопасность применения препарата, а также изучить его потенциал для улучшения познавательной и повседневной функциональности участников. На предыдущем этапе уже была подтверждена безопасность препарата для людей без этого синдрома.

Для проведения исследования добровольцы получали молекулу AEF0217, разработанную компанией Aelis Farma, или плацебо в течение 28 дней. Результаты, которые сейчас публикуются, свидетельствуют как о безопасности лечения, так и об улучшении когнитивных функций у людей, получавших препарат, по сравнению с теми, кто принимал плацебо.

Измерение с помощью контрольных шкал показало, что AEF0217 значительно улучшил поведенческие навыки в области общения, повседневной жизни и социального взаимодействия. Эти улучшения также были связаны с устойчивой тенденцией к повышению когнитивной гибкости, которая представляет собой способность адаптироваться к новым ситуациям или изменениям.

Кроме того, исследования с помощью электроэнцефалографии, изучающей спонтанное электрическое функционирование мозга, показали статистически значимые изменения в работе мозга после лечения AEF0217, свидетельствующие о том, что людям с синдромом Дауна требовалось меньше усилий для выполнения заданий на запоминание. Эти результаты подкрепляют идею о том, что препарат эффективно действует на уровне мозга, когнитивных функций и функционирования, предоставляя первые многообещающие согласующиеся данные о его полезном потенциале.

Доктор Рафаэль-де ла Торре, координирующий проект ICOD и проводивший клинические исследования в Исследовательском институте Госпиталя дель Мар вместе с доктором Аной Альдеа, объясняет, что «многообещающие и впечатляющие результаты этого исследования дают реальную надежду на разработку безопасного и эффективного лечения когнитивных дисфункций у людей с синдромом Дауна». Он также добавляет, что «особенно поразительны данные об эффективности, затрагивающие важнейшие области адаптации, такие как умение выражать свои мысли и писать, а также навыки повседневной жизни и социального взаимодействия.

Эти результаты, полученные всего после четырех недель лечения, являются первыми в области лечения синдрома Дауна и представляют собой важный шаг вперед на пути к разработке лечения, которое может значительно улучшить автономию и адаптацию этих людей».

Down Catalunya, организация, представляющая ассоциацию Дауна в Каталонии и сотрудничающая с исследовательским институтом Hospital del Mar в этом проекте, оценивает «эти результаты очень положительно, поскольку они влияют на улучшение качества жизни людей с синдромом Дауна и в целом с нарушениями интеллекта и развития».

Новый терапевтический подход

Молекула, разработанная компанией Aelis Farma, основана на том, что у людей с синдромом Дауна наблюдается гиперактивность каннабиноидного рецептора CB1, согласно нескольким исследованиям, которые показывают, что его модуляция с помощью специфических ингибиторов резко улучшает когнитивные показатели в животных моделях. Лечение препаратом AEF0217, первым препаратом нового фармакологического класса, специфическими ингибиторами CB1-рецепторов (CB1-SSi), имитирует естественный защитный механизм мозга, противодействующий гиперактивности этого рецептора. Одновременно изучается функция генотипа APOE4, связанного с физиологией эндоканнабиноидов и являющегося основным генетическим фактором риска развития болезни Альцгеймера.

В работе также принимала участие команда доктора Диего Реал-де Асуа из мадридского госпиталя Принцесса. Для ее проведения потребовалось сотрудничество участников, их семей и семейных ассоциаций, которые поддержали проект и помогли завершить это новаторское клиническое исследование.

Следующий этап: международное исследование

Полученные результаты подтверждают непрерывность проекта и позволяют нам перейти к следующему этапу: международному многоцентровому исследованию фазы 2, которое начнется в середине следующего года. Это исследование будет направлено на определение соответствующей дозировки препарата для достижения максимального эффекта. Целью исследования будет углубление улучшения как функциональности в повседневной жизни, так и специфических когнитивных функций у людей с синдромом Дауна.

Ранее ученые предположили, что люди с синдромом Дауна в средние века не становились изгоями.

17.12.2024