Команда из Buck Institute вдохновилась успехами в лечении рака и создала иммунные клетки со встроенными «наводчиками» — химерными антигенными рецепторами (CAR). Эти рецепторы распознают скопления токсичного белка тау и амилоидных бляшек, которые считаются главными виновниками болезни Альцгеймера.

Химерные антигенные рецепторы (CAR) — это искусственные «датчики», которые встраивают в иммунные клетки. Они работают как GPS: находят конкретные мишени (например, раковые клетки или токсичные белки) и дают команду атаковать их.

Исследование, опубликованное в издании Journal of Translational Medicine, может стать основой для терапии, которая будет доставлять лекарства точно в пораженные участки мозга, избегая побочных эффектов.

Нынешние препараты против Альцгеймера — это как кувалда: они бьют по всему подряд, вызывая кровоизлияния и судороги, — говорит профессор Джули Андерсен, ведущий автор работы. — Нам нужен скальпель, который удаляет только больное.

Руководит проектом Часка Уолтон, получивший грант в 2,4 млн долларов на разработку.

Его цель — превратить иммунные клетки в мобильные «фабрики лекарств», которые сами решают, когда и куда доставить препарат.

Десятилетиями ученые боролись с белковыми скоплениями, — объясняет Уолтон. — Но мы впервые научили клетки находить не просто амилоид или тау, а их самые опасные формы. Это как автономное такси: задаешь адрес — и клетки едут точно к цели.

В отличие от CAR-T-терапии рака, где клетки уничтожают опухоль, здесь они должны лечить.

Мы не убиваем нейроны, а пытаемся их спасти, — подчеркивает Уолтон.

Аспирантка Синтия Сибранд собрала набор CAR-рецепторов из фрагментов антител, которые уже тестируют в клинических испытаниях.

Эти рецепторы позволили клеткам находить не только тау-клубки, но и устойчивые формы амилоида, например Aβp3-42.

Мы взяли готовые антитела и превратили их в живое лекарство, — говорит Сибранд. — И это сработало.

Уолтон признается, что не ожидал такого успеха: четыре из пяти рецепторов сразу начали работать.

Следующий шаг — добавить в клетки «полезный груз» (например, лекарство) и проверить их на мышах с Альцгеймером.

Но технология не ограничивается одной болезнью. Она подойдет для любых заболеваний, связанных с иммунитетом и скоплением белков.

Поэтому ученые выложили все данные в открытый доступ — включая последовательности аминокислот.

Обычно такие вещи прячут в патентах, — говорит Уолтон. — Но мы хотим, чтобы этим пользовались все.

Таков наш вклад в науку, — добавляет Андерсен. — Мы работаем для всех.

Если технология дойдет до клиники, она решит три ключевые проблемы:

• Точность — лекарства будут действовать только на поврежденные участки, не затрагивая здоровые клетки.
• Гибкость — можно настраивать CAR-рецепторы под разные формы белков, включая самые токсичные.
• Универсальность — метод применим не только к Альцгеймеру, но и к другим нейродегенеративным болезням.

Это может стать первым по-настоящему персонализированным лечением для пациентов с деменцией.

Пока исследование проведено только на клеточных моделях. Главный вопрос — как поведет себя технология в живом мозге. Иммунные клетки должны:

1. Добраться до нужного участка, преодолев гематоэнцефалический барьер.
2. Не вызвать чрезмерного воспаления.
3. Работать долго, не теряя эффективности.

Пока этих данных нет — успех на мышах не гарантирует, что метод сработает у людей.

Ранее ученые рекомендовали аэробные упражнения для профилактики Альцгеймера.