Генотерапия предотвращает развитие эмфиземы

Ученые выявили новую генотерапию, которая может предотвратить прогрессию эмфиземы.

Исследование проведено с применением метода экспрессии терапевтических генов в легочной ткани. Одна-единственная процедура обеспечивает излечение на cd. оставшуюся жизнь.

Дефицит Альфа 1 Антитрипсина — это самая распространенная наследственная форма эмфиземы, выявляемая среди молодежи. Она происходит из-за мутации гена Альфа 1 Антитрипсина.

Генетическое заболевание создает предрасположенность к ранней эмфиземе и циррозу печени.

По словам исследователей, трансфер генов в определенные клетки in vivo (на живом организме) пока остается привлекательным, но все же недоступным подходом для исправления наследуемых мутаций.

Хотя для поставки молекул ДНК прямо в клетки in vitro (в пробирке) было создано множество способов, трансфер генов in vivo ограничен во многих типах клеток неэффективной доставкой и ограниченной продолжительностью жизни клеток.

Проведя эксперимент на мышах ученые обнаружили систему для поставки генов выборочно 70 процентам альвеолярных макрофагов легочной ткани, ключевому для эмфиземы типу клеток.

«Мы применили инновационный подход, чтобы произвести экспрессию белка Альфа 1 Антитрипсина in vivo на уровне, необходимом для повышения качества эмфиземы у мышей», сообщил адъюнкт-профессор медицины Дэррелл Коттон из медицинской школы Бостонского университета. «Макрофаги легкого, несущие терапевтический ген, оставались живыми в легочных воздушных мешках в течение 2 лет после единственной эндотрахеальной инъекции лентивирального фага, спроектированного нами. 2 года для мышей — это целая жизнь».

По словам ученых, после 24 недель долговременной генной экспрессии никаких гуморальных или клеточных иммунных реакций зафиксировано не было.

23.12.2009