Выявлен фермент, помогающий при мышечной дистрофии

Группа ученых во главе с доктором Полом Мартином из медицинского колледжа университета Огайо продемонстрировала, что гликозилтрансфераза Galdt2 действительно может снизить симптомы мышечной дистрофии.

Мышечная дистрофия — это наследственное мышечное заболевание, характеризующееся прогрессирующей слабостью скелетной мышцы, дефектами в мышечных белках и смертью мышечных клеток и ткани.

Недавние исследования показали, что некоторые гены могут предотвратить повреждение мышцы даже при том, что генетический дефект, вызывающий болезнь, зафиксирован не был. Однако применение подобных генетических терапий было ограничено определенными видами мышечной дистрофии.

Высокая выработка белка Galdt2, который влияет на экспрессию и свойства других белков, выраженных в скелетной мышце, снижает симптомы мышечной дистрофии в моделях с пониженной экспрессией дистрофина или ламинина. Ученые исследовали эффекты чрезмерной выработки Galdt2 в мышиной модели мышечной дистрофии. Повышенная выработка Galdt2 приводит к снижению уровня повреждения мышцы, а генная терапия, основанная на galdt2, защищает волокна мышцы от повреждений.

Ученые заключили, что повышенная экспрессия galdt2 оказывает положительный эффект при лечении широкого диапазона видов мышечной дистрофии.

24.06.2009