Проект ICOD, или Улучшение состояния при синдроме Дауна, — новаторское исследование, направленное на решение когнитивных проблем, связанных с синдромом Дауна, — продемонстрировал безопасность лечения молекулой AEF0217, разработанной французской компанией Aelis Farma, а также ее эффективность в улучшении когнитивных функций у пациентов. Исследование проводилось под руководством Научно-исследовательского института госпиталя дель Мар. В этой фазе исследования (фаза ½ проекта), финансируемой Европейским союзом в рамках программы Horizon 2020 R+D и компанией Aelis Farma, приняли участие 29 человек с синдромом Дауна в возрасте от 18 до 35 лет с легкой или умеренной инвалидностью. Цель состояла в том, чтобы проверить безопасность применения препарата, а также изучить его потенциал для улучшения познавательной и повседневной функциональности участников. На предыдущем этапе уже была подтверждена безопасность препарата для людей без этого синдрома. Для проведения исследования добровольцы получали молекулу AEF0217, разработанную компанией Aelis Farma, или плацебо в течение 28 дней. Результаты, которые сейчас публикуются, свидетельствуют как о безопасности лечения, так и об улучшении когнитивных функций у людей, получавших препарат, по сравнению с теми, кто принимал плацебо. Измерение с помощью контрольных шкал показало, что AEF0217 значительно улучшил поведенческие навыки в области общения, повседневной жизни и социального взаимодействия. Эти улучшения также были связаны с устойчивой тенденцией к повышению когнитивной гибкости, которая представляет собой способность адаптироваться к новым ситуациям или изменениям. Кроме того, исследования с помощью электроэнцефалографии, изучающей спонтанное электрическое функционирование мозга, показали статистически значимые изменения в работе мозга после лечения AEF0217, свидетельствующие о том, что людям с синдромом Дауна требовалось меньше усилий для выполнения заданий на запоминание. Эти результаты подкрепляют идею о том, что препарат эффективно действует на уровне мозга, когнитивных функций и функционирования, предоставляя первые многообещающие согласующиеся данные о его полезном потенциале. Доктор Рафаэль-де ла Торре, координирующий проект ICOD и проводивший клинические исследования в Исследовательском институте Госпиталя дель Мар вместе с доктором Аной Альдеа, объясняет, что «многообещающие и впечатляющие результаты этого исследования дают реальную надежду на разработку безопасного и эффективного лечения когнитивных дисфункций у людей с синдромом Дауна». Он также добавляет, что «особенно поразительны данные об эффективности, затрагивающие важнейшие области адаптации, такие как умение выражать свои мысли и писать, а также навыки повседневной жизни и социального взаимодействия. Эти результаты, полученные всего после четырех недель лечения, являются первыми в области лечения синдрома Дауна и представляют собой важный шаг вперед на пути к разработке лечения, которое может значительно улучшить автономию и адаптацию этих людей». Down Catalunya, организация, представляющая ассоциацию Дауна в Каталонии и сотрудничающая с исследовательским институтом Hospital del Mar в этом проекте, оценивает «эти результаты очень положительно, поскольку они влияют на улучшение качества жизни людей с синдромом Дауна и в целом с нарушениями интеллекта и развития». Новый терапевтический подходМолекула, разработанная компанией Aelis Farma, основана на том, что у людей с синдромом Дауна наблюдается гиперактивность каннабиноидного рецептора CB1, согласно нескольким исследованиям, которые показывают, что его модуляция с помощью специфических ингибиторов резко улучшает когнитивные показатели в животных моделях. Лечение препаратом AEF0217, первым препаратом нового фармакологического класса, специфическими ингибиторами CB1-рецепторов (CB1-SSi), имитирует естественный защитный механизм мозга, противодействующий гиперактивности этого рецептора. Одновременно изучается функция генотипа APOE4, связанного с физиологией эндоканнабиноидов и являющегося основным генетическим фактором риска развития болезни Альцгеймера. В работе также принимала участие команда доктора Диего Реал-де Асуа из мадридского госпиталя Принцесса. Для ее проведения потребовалось сотрудничество участников, их семей и семейных ассоциаций, которые поддержали проект и помогли завершить это новаторское клиническое исследование. Следующий этап: международное исследованиеПолученные результаты подтверждают непрерывность проекта и позволяют нам перейти к следующему этапу: международному многоцентровому исследованию фазы 2, которое начнется в середине следующего года. Это исследование будет направлено на определение соответствующей дозировки препарата для достижения максимального эффекта. Целью исследования будет углубление улучшения как функциональности в повседневной жизни, так и специфических когнитивных функций у людей с синдромом Дауна. Ранее ученые предположили, что люди с синдромом Дауна в средние века не становились изгоями. 17.12.2024 |
Здоровье
Гигантский вирус кодирует ключевую часть белкового механизма клеточной жизни | |
Исследователи из Гавайского университета ... |
SciRep: Робот-реабилитолог может предложить оптимальное лечение после инсульта | |
Рост числа инсультов и последующей реабил... |
Жизнь без внутреннего голоса: что такое анауралия и как она влияет на людей | |
Некоторые люди не могут представить себе ... |
Запоминание и извлечение: раскрыты механизмы путаницы времен глаголов при афазии | |
Ученые из Центра языка и мозга Высше... |
Квантовые датчики изменят нейрохирургию | |
Новаторский проект, возглавляемый исследовател... |
Nature Communications: Новые сканеры подсвечивают агрессивные раковые опухоли | |
Исследователи использовали химическое соединен... |
Впервые в России получен кролик с отключенным геном миостатина | |
Российские ученые из Центра высокоточного... |
Как серотонин влияет на развитие эмбриона и что это значит для медицины | |
Ученые-биологи обнаружили, что серотонин&... |
Завершилось успешное испытание вещества для пациентов с синдромом Дауна | |
Проект ICOD, или Улучшение состояния при&... |
AR-технология в медицине: как инженеры РТУ МИРЭА помогают врачам видеть больше | |
Технологию дополненной реальности для про... |
FMICB: У людей с аллергией в носу живут совсем другие грибы | |
Почти четверть взрослого населения Португалии ... |
Nature Communications: Средство от ожирения нашли в голове | |
Эндоканнабиноиды в мозге играют ключевую ... |
В Татарстане ликвидируют безграмотность в сфере здоровья зубов у детей | |
В детских садах Нижнекамска тестируется новый ... |
Создан металлоорганический каркас для доставки лекарств точно в клетки | |
Новый материал, который может использоваться д... |
В ЮФУ разработали вещества-хамелеоны для медицины | |
Ученые из НИИ физической и орга... |
Нижегородские ученые разработали искусственную кожу для заживления ран | |
Новое средство для лечения ран и&nbs... |
В России в 20 раз улучшили растворимость лекарства от повышенного давления | |
Российские химики сделали так, чтобы лекарство... |
Впервые предзлокачественные поражения поджелудочной железы нашли с помощью МРТ | |
Поражения рака поджелудочной железы очень труд... |
Ученые добились более быстрой и безопасной реконструкции головы и шеи | |
Усовершенствованная техника подшивки лоскута l... |
Nature Communications: Вот почему глубокий сон так полезен для памяти | |
Уже почти 20 лет известно, что медле... |
Попали в сеть шизофрении: ученые нашли связь между структурой мозга и недугом | |
В новом исследовании, проведенном под рук... |
RegMed: Имплантируемые датчики помогут улучшить восстановление после травм | |
Крошечные имплантируемые датчики помогают иссл... |
Science: Старение — еще один этап развития, а не линейный процесс | |
Если вы посмотрите на два снимк... |
LPH: Генетика комаров объясняет редкие вспышки вируса Зика в Африке | |
Низкие показатели вспышек вируса Зика в А... |
Nature: Выяснилось, как Т-клетки и белки обеспечивают баланс иммунной системы | |
Клетки иммунной системы не всегда сражают... |
NatComms: Исследователи подтвердили влияние микробиома на камни в почках | |
Исследователи Кливлендской клиники нашли оконч... |
Разработан портативный биопринтер для борьбы с незаживающими ранами | |
В Клинике кожных и венерических болезней ... |
На МКС впервые изготовили 3d-аналоги костной ткани | |
На борту Международной космической станции впе... |
AJPM: Для отказа от вейпа достаточно телефонной консультации | |
По данным нового исследования, телефонная конс... |
JAAD: Препарат для роста волос безопасен в малых дозах для больных с раком груди | |
Выпадение волос во время химиотерапии мож... |