Nature Metabolism: Найдена мишень и кандидат в лекарство от синдрома Барта

В опубликованной сегодня статье в Nature Metabolism исследователи из Питтсбургского университета подробно описывают потенциальную новую мишень и кандидата на создание мелкомолекулярного препарата для лечения синдрома Барта — редкого, опасного для жизни и в настоящее время неизлечимого генетического заболевания с разрушительными последствиями.

Синдромом Барта страдает примерно один из 300-400 тыс. младенцев, рождающихся в мире. Больные этим заболеванием имеют слабые мышцы и сердце, испытывают изнурительную усталость и постоянные инфекции.

Исследователи из Питта обнаружили, что в этом, по крайней мере, частично виноваты дефектные митохондрии, и выявили молекулярного виновника, на которого можно воздействовать, чтобы в будущем обратить вспять течение болезни.

У здоровых людей липид, известный как кардиолипин, или КЛ, претерпевает в митохондриях ряд превращений, называемых ремоделированием, поясняет старший автор исследования д-р Валериан Каган, профессор кафедры экологии и гигиены труда Школы общественного здоровья Питтсбургского университета.

Однако у людей с синдромом Барта мутирует важнейший ген, расположенный в митохондриях, который называется тафаззин (TAZ). Без TAZ ремоделирование КЛ останавливается и происходит накопление вредных липидов.

Для проведения последнего исследования команда использовала вычислительные модели, а также исследования in-vitro как в клетках миобластов мыши, так и в образцах сердечной ткани людей с синдромом Барта.

Мы обнаружили, что лизо-кардиолипин, промежуточный продукт, накапливающийся в клетках с дефицитом мутанта TAZ, взаимодействует с митохондриальным белком цитохромом c, превращая его в демонический фермент, который окисляет все вокруг себя, — говорит Каган.

Оказалось, что чрезмерное окисление в TAZ-дефицитных клетках можно предотвратить. Команда показала, что соединение, известное как имидазол-замещенная олеиновая кислота, или IOA, может блокировать образование этих комплексов и улучшать двигательную функцию и выносливость в модели плодовой мушки с синдромом Барта.

В будущем это открытие может проложить путь к исправлению генетического дефицита тафаззина и улучшению функции митохондрий с помощью мелкомолекулярных терапевтических средств.

23.11.2023


Подписаться в Telegram



Здоровье

Ферменты против похмелья: как новый сенсор изменит медицину и не только
Ферменты против похмелья: как новый сенсор изменит медицину и не только

Доцент Московского Политеха Егор Мусин разраба...

Иммунитет в деталях: как физика биоматериалов меняет лечение рака
Иммунитет в деталях: как физика биоматериалов меняет лечение рака

Исследователи из Института биомедицинских...

23 мышцы, которые меняют все: создана новая модель для лечения боли
23 мышцы, которые меняют все: создана новая модель для лечения боли

Российские ученые создали крутую модель, котор...

700 000 участниц, 11 миллионов фунтов и шанс победить рак
700 000 участниц, 11 миллионов фунтов и шанс победить рак

Около 700 000 женщин по всей Великобритан...

Как забыть ненужное: ученые исследуют силу медитации
Как забыть ненужное: ученые исследуют силу медитации

Ученые из Санкт-Петербургского университе...

Свет против рака: как лечебные молекулы оживают в клетках
Свет против рака: как лечебные молекулы оживают в клетках

Химики сделали важное открытие: оказалось, что...

Иммунитет против рака: мРНК-вакцины научат организм бороться
Иммунитет против рака: мРНК-вакцины научат организм бороться

Агентство по регулированию лекарств и&nbs...

CAR-T-клетки могут вооружать другие Т-клетки молекулами CAR против рака
CAR-T-клетки могут вооружать другие Т-клетки молекулами CAR против рака

Инженерные иммунные клетки, называемые CAR-T-к...

Озонированная вода против бактерий и вирусов: правда или миф?
Озонированная вода против бактерий и вирусов: правда или миф?

Дезинфекция поверхностей имеет решающее значен...

Новая вакцина перспективна в профилактике инфекций мочевыводящих путей
Новая вакцина перспективна в профилактике инфекций мочевыводящих путей

Рецидивирующие инфекции мочевыводящих путей, И...

Количество лейкоцитов в крови может предсказать тяжесть симптомов COVID-19
Количество лейкоцитов в крови может предсказать тяжесть симптомов COVID-19

Благодаря усовершенствованию методов лечения д...

Nature: Ученые нашли способ победить VRE-инфекции
Nature: Ученые нашли способ победить VRE-инфекции

Всемирная организация здравоохранения, ил...

От сточных вод до лечения ран: как фаги находят, собирают и используют
От сточных вод до лечения ран: как фаги находят, собирают и используют

Представьте себе сложный путь бактериофагов, н...

Поиск на сайте

Знатоки клуба инноваций


ТОП - Новости мира, инновации

Платиновая корона и танец молекул: как газы меняют структуру материала
Платиновая корона и танец молекул: как газы меняют структуру материала
PRSBBS: Почему макаки чешутся перед плохими решениями
PRSBBS: Почему макаки чешутся перед плохими решениями
13 миллиардов лет назад: как темная материя управляла галактиками
13 миллиардов лет назад: как темная материя управляла галактиками
Луна, птицы и бактерии: как наука стала главным героем дня в Казани
Луна, птицы и бактерии: как наука стала главным героем дня в Казани
День науки в КАИ: двигатели, стартапы и квантовые технологии
День науки в КАИ: двигатели, стартапы и квантовые технологии
Ферменты против похмелья: как новый сенсор изменит медицину и не только
Ферменты против похмелья: как новый сенсор изменит медицину и не только
Сок под микроскопом: ученые научились ловить опасный гербицид за 20 минут
Сок под микроскопом: ученые научились ловить опасный гербицид за 20 минут
Молодые ученые против COVID-19 и хронических ран: как открытия изменят медицину
Молодые ученые против COVID-19 и хронических ран: как открытия изменят медицину
Питомниковый кашель больше не проблема: появились быстрые тесты для собак
Питомниковый кашель больше не проблема: появились быстрые тесты для собак
10 секунд до чистоты: история устройства, которое изменило дезинфекцию
10 секунд до чистоты: история устройства, которое изменило дезинфекцию
CARMA II — автономный робот, который делает ядерные объекты безопаснее
CARMA II — автономный робот, который делает ядерные объекты безопаснее
Сорняк-разрушитель или лекарство будущего: ученые открыли секрет рейнутрии
Сорняк-разрушитель или лекарство будущего: ученые открыли секрет рейнутрии
Энергия будущего: низкотемпературная плазма и ее невероятные возможности
Энергия будущего: низкотемпературная плазма и ее невероятные возможности
От идеи до Росатома: история успеха проекта RSP
От идеи до Росатома: история успеха проекта RSP
От лаборатории к реальности: как кристаллы времени заряжают мир
От лаборатории к реальности: как кристаллы времени заряжают мир

Новости компаний, релизы

Школьников и студентов Хабаровского края приглашают написать всероссийский диктант «Наука во имя Победы»
Три представительницы Республики Татарстан стали победителями Всероссийского конкурса Знание.Лектор
Калужан приглашают к участию в XIII сезоне Международного инженерного чемпионата CASE-IN
В Калуге обсудили меры поддержки молодых учёных региона
Молодых и заслуженных ученых наградили в Хабаровске